La cúspide de la pirámide de la evidencia

Resumen

Un ensayo clínico con asignación aleatoria es la forma más rigurosa para establecer relación causa-efecto, con la menor incertidumbre posible, entre la eficacia de una intervención y un desenlace definido. Sus características más importantes son: la asignación aleatoria a la intervención, el investigador y el sujeto de estudio desconocen cual tratamiento está recibiendo, o sea, están enmascarados, los grupos son tratados en igual forma, excepto por la intervención experimental, los sujetos de estudio son analizados en el mismo grupo al cual fueron asignados en forma aleatoria (análisis por intención a tratar) y el análisis está enfocado sobre la estimación del tamaño de la diferencia en desenlaces predefinidos entre los grupos intervenidos.

Para evaluar la efectividad de las intervenciones, los estudios observacionales deben manejar las variables de confusión que sesgan la asociación al estar relacionadas tanto con la exposición como con la intervención, solo suele demostrarse correlación, mas no causalidad, aunque los investigadores y los clínicos tienden a interpretarlo erróneamente de esta última forma. La idea de sintetizar el cuerpo de la evidencia en forma matemática a través de metaanálisis es bastante lógica y atractiva para clasificarla en el más alto nivel; sin embargo, a pesar de ser bien desarrollados y conducidos, sus resultados están sujetos al diseño de cada estudio original, la heterogeneidad clínica inherente y aspectos metodológicos.

El objetivo del análisis estadístico de un ECA es estimar la magnitud de la diferencia de las intervenciones sobre los desenlaces. Primero se determina un estimativo puntual, que corresponde a la diferencia observada, luego se debe determinar el grado de incertidumbre de los datos, usualmente con el uso de los intervalos de confianza del 95% (IC 95%). El tipo de estimativo utilizado depende de la naturaleza del desenlace de interés, básicamente son tres: binario, tiempo al evento y desenlace cuantitativo.